想象一下，未來將引導生物機器放入您的身體，尋找每個細胞中有缺陷的基因序列，并以準確的精度編輯正確的信息。

它被稱為基因編輯，阿爾伯塔大學的研究人員剛剛發(fā)表了一項改變游戲規(guī)則的研究，該研究有望使該技術(shù)更接近治療現(xiàn)實。

“我們已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了一種方法，可以通過用一種稱為橋聯(lián)核酸或BNA的合成替代天然導向分子來大大提高基因編輯技術(shù)的準確性，”加拿大分子治療研究主席Basil Hubbard表示。該研究的負責人是A的藥理學系助理教授。

他和他的團隊已就其發(fā)現(xiàn)申請了專利，并希望與制藥行業(yè)合作，將其納入治療藥物。

自從發(fā)現(xiàn)CRISPR / Cas9以來，對基因編輯技術(shù)的興趣迅速增加。該系統(tǒng)天然存在于細菌中，用于保護其天然捕食者，稱為噬菌體。

“它允許細菌存儲有關(guān)先前感染的信息，然后通過切割它來尋找并摧毀新入侵者的DNA，”哈伯德解釋說。

“研究人員已經(jīng)意識到，這個系統(tǒng)可以編程來切割人類細胞中的特定DNA序列，允許我們編輯我們的基因。然而，其中一個主要問題是系統(tǒng)并不完全具體 - 有時候它削減了一個相似但不正確的基因。“

他指出，使用天然的RNA導向分子，Cas9系統(tǒng)非常準確，只有百分之一的時間出錯。

“然而，鑒于人體中有數(shù)萬億個細胞，即使一個百分點的細胞也是非常重要的，特別是因為基因編輯是永久性的。一個錯誤的切割和一個病人最終可能會患上像癌癥一樣的嚴重疾病。”

Hubbard和他的團隊 - 包括博士生克里斯托弗克倫威爾(他是該研究的第一作者)開發(fā)的新BNA指導分子在尋找合適的DNA切割方面表現(xiàn)得更加穩(wěn)定和嚴格。

“我們的研究表明，使用橋接核酸來指導Cas9可以在某些情況下將其特異性提高10,000倍以上 - 這是一個顯著的改善，”哈伯德說。

雖然基因編輯技術(shù)仍有幾個難以克服的障礙，包括如何有效地將其傳遞到人體中的挑戰(zhàn)，但它有朝一日可用于治療各種遺傳疾病，從肌營養(yǎng)不良到血友病和各種癌癥。