日本的一個(gè)研究小組開發(fā)了一種合成分子編碼來編寫基因激活。“ 美國化學(xué)學(xué)會(huì)雜志”(Journal of the American Chemical Society)中描述的這一過程可能有助于為各種疾病帶來未來的基因治療。

特別是，該代碼可以幫助對(duì)抗表觀遺傳突變，后者改變基因表達(dá)自身的方式，并可以在帕金森病，阿爾茨海默病和多發(fā)性硬化等神經(jīng)退行性疾病中發(fā)揮關(guān)鍵作用。

京都大學(xué)綜合細(xì)胞材料科學(xué)研究所的Ganesh Pandian Namasivayam和Sugoshi Hiriyama和他們的同事編造了一個(gè)分子代碼，模仿了一個(gè)能夠打開體內(nèi)基因的關(guān)鍵過程。該代碼針對(duì)組蛋白，這些蛋白質(zhì)負(fù)責(zé)包裝DNA，使其適合細(xì)胞核。

如果你在單個(gè)細(xì)胞中展開DNA，它將長約2米。為了適應(yīng)細(xì)胞內(nèi)部，DNA被緊緊包裹在組蛋白中。當(dāng)組蛋白經(jīng)歷稱為乙?；幕瘜W(xué)過程時(shí)，乙?；惶砑拥狡浣Y(jié)構(gòu)的一部分中。這會(huì)松散DNA對(duì)蛋白質(zhì)的附著，從而導(dǎo)致基因活化。

科學(xué)家一直在研究影響組蛋白乙酰化以控制基因激活的方法，但目前的方法有其不足之處。例如，一些合成分子很容易被體內(nèi)的酶降解。其他人的激活基因的能力不一致。

該研究的第一作者Tanichi Taniguchi開發(fā)了一種分子程序，可將組蛋白乙?；改技紻NA鏈的特定部分。這個(gè)名為Bi-PIP的程序由兩部分組成：溴結(jié)構(gòu)域抑制劑，它可以募集特定類型的組蛋白乙酰轉(zhuǎn)移酶; 和合成的發(fā)夾形分子，識(shí)別特定的DNA序列。

該代碼成功地模擬了天然組蛋白乙酰化過程，并導(dǎo)致活細(xì)胞內(nèi)中樞神經(jīng)系統(tǒng)相關(guān)的特定基因的激活。然而，研究人員指出，需要進(jìn)一步開展工作來提高Bi-PIP的基因選擇性。這項(xiàng)工作增加了一個(gè)小分子遺傳調(diào)節(jié)因子庫，可以形成表觀基因組學(xué)和未來基因療法的基礎(chǔ)，以治療多因素神經(jīng)退行性疾病。